生长激素通过促进组织细胞增大和增殖，促进骨骺软骨细胞增殖，使骨胳、肌肉和各系统器官生长发育，骨骼增长从而发挥它的促生长作用。生长激素促生长的基础是促合成代谢，如 （1）促进各种细胞摄取氨基酸，促进细胞核mRNA的转录，使蛋白质合成增加； （2）促进肝糖原分解，减少葡萄糖的利用，使血糖升高，因此，在应用生长激素治疗前，治疗过程中需定期复查患儿的血糖水平； （3）促进脂肪组织分解和游离脂肪酸的氧化生酮。 研究发现，生长激素主要通过促进肝脏合成分泌胰岛素样生长因子－1（IGF-1），促进骨骼的生长的。胰岛素样生长因子－1是主要由人体肝合成一种单链多肽，它的基因位于人类第12号染色体上。胰岛素样生长因子－1以内分泌方式作用于靶细胞，发挥它的促生长等生理作用。生长激素调节胰岛素样生长因子－1的合成，此外，胰岛素样生长因子－1的合成也受年龄、营养状况和性激素水平等因素影响。因此，目前医生通过检测 血胰岛素样生长因子－ 1水平，来明确矮小儿童的病因；也可在生长激素治疗的过程中，定期检测血胰岛素样生长因子－1水平，监测生长激素疗效，调整生长激素治疗剂量等。
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